Medikamente sind ein grundlegender Pfeiler in der Behandlung von Krankheiten. Dank neuer Wirkstoffe konnten in den vergangenen Jahren bedeutende Fortschritte in der Medizin erzielt werden. So haben neue Immuntherapien die Lebensverlängerung von Patienten mit verschiedenen Krebserkrankungen wie schwarzem Hautkrebs oder Brustkrebs deutlich erweitert. Dennoch verlaufen viele Krankheiten – insbesondere im Bereich der Krebsmedizin – nach wie vor tödlich. Entsprechend gross ist die Hoffnung, dass neue Medikamente hier Abhilfe schaffen können.
Jedes Medikament birgt neben der erwünschten Wirkung auch das Risiko unerwünschter Nebenwirkungen. Diese können sehr gravierend sein. Immuntherapien können etwa zu Atemnot, Herzrhythmusstörungen oder anderen Komplikationen führen, die im schlimmsten Fall gar tödlich enden können. Regelmässig setzen Patienten Therapiezyklen aus oder brechen die Therapie ganz ab, weil die Nebenwirkungen zu einschneidend sind. Noch gravierender sind die Fälle, in denen das Wirkungs- und Nebenwirkungsprofil eines Medikaments noch unzureichend verstanden wird. Es besteht dann zumindest die Gefahr, dass der erhoffte Therapieerfolg ausbleibt oder dass Patienten unter unerwarteten Nebenwirkungen leiden.
Um die Risiken zu minimieren und die Gesundheit der Bevölkerung zu schützen, hat der Gesetzgeber die Zulassung von neuen Medikamenten reguliert. Ziel ist es, dass nur qualitativ hochstehende, sichere und wirksame Medikamente in den Verkehr gebracht werden. Je höher die Anforderungen an den Nachweis von Wirksamkeit und Sicherheit sind, desto besser lässt sich das Wirksamkeitssicherheitsprofil beurteilen.
Umgekehrt gilt: Je tiefer die regulatorischen Anforderungen sind, desto schneller stehen neue Medikamente zur Verfügung und desto grösser wird aber auch das Risiko, dass ihre Wirksamkeit und Sicherheit noch nicht ausreichend verstanden sind. Die entscheidende Frage lautet deshalb: Welche Prioritäten setzen wir und wie möchten wir Sicherheit versus Schnelligkeit bei der Zulassung von neuen Medikamenten gewichten?
Trend zur Beschleunigung
Trotz der grossen medizinischen Fortschritte haben zahlreiche Erkrankungen – insbesondere im Bereich der Krebsmedizin – noch immer einen tödlichen Verlauf. Für viele Betroffene ist die Hoffnung auf neue Therapien entsprechend gross. Um Medikamente mit potentiell hohem therapeutischem Nutzen möglichst rasch zur Verfügung zu stellen, haben verschiedene Länder, darunter die Schweiz, spezielle Zulassungsverfahren eingeführt, welche den Zugang zu neuen Medikamenten beschleunigen sollen. In der Schweiz sind dies gemäss Heilmittelgesetz und der dazugehörigen Verordnung die sogenannte beschleunigte Zulassung sowie die befristete Zulassung. Für die einfachere Lesbarkeit wird in diesem Beitrag der Begriff «beschleunigte Zulassung» verwendet, der beide Zulassungsarten erfasst. Zahlreiche Krebsmedikamente werden so zugelassen.
Der Gesetzgeber nimmt dabei bewusst eine andere Gewichtung vor: Patienten mit schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen sollen schneller Zugang zu vielversprechenden Therapien erhalten – auch wenn zum Zulassungszeitpunkt noch weniger Daten zu Sicherheit und Wirksamkeit vorliegen. Ein Nachweis derselben bleibt zwar erforderlich, doch die regulatorischen Anforderungen sind tiefer. Das Gleichgewicht verschiebt sich damit zugunsten eines schnelleren Patientenzugangs und zulasten der Sicherheit.
«Das Gleichgewicht verschiebt sich zugunsten eines schnelleren Patientenzugangs und zulasten der Sicherheit.»
Dieser Zielkonflikt zeigt sich besonders bei klinischen Studien, auf denen die Zulassung neuer Medikamente beruht. Jede Studie misst einen zuvor festgelegten Endpunkt. Bei Krebsmedikamenten gilt das Gesamtüberleben als Goldstandard. Dieser bedeutet, dass die Zeitspanne von der Inklusion in der klinischen Studie bis zum Tod der Hälfte der Probanden gemessen wird. Dieser Endpunkt ist objektiv, klinisch aussagekräftig und für Patienten unmittelbar relevant. Allerdings können solche Studien – je nach Krebsart und Medikament – mehrere Jahre dauern.
Um die Dauer der klinischen Studie zu kürzen, werden daher insbesondere bei Krebsmedikamenten für die Zulassung regelmässig sogenannte Surrogatendpunkte verwendet.[1] Ein Beispiel hierfür ist das progressionsfreie Überleben. Dabei wird nicht die Zeit bis zum Tod, sondern die Dauer bis zum Fortschreiten des Tumors gemessen. Da Tumore in der Regel deutlich früher wachsen, als Patienten sterben, lassen sich Studien erheblich schneller abschliessen.
Ein längeres progressionsfreies Überleben bedeutet aber nicht zwangsläufig, dass Patienten auch tatsächlich länger leben. Zudem beruht die Messung des Tumorwachstums häufig auf bildgebenden Verfahren (in der Regel radiologische Untersuchungen) und ist damit weniger objektiv als der Todeszeitpunkt. Trotz standardisierter Kriterien können unterschiedliche Ärzte diese Aufnahmen unterschiedlich beurteilen. Hinzu kommt, dass aufgrund der kürzeren Beobachtungszeit auch das Nebenwirkungsprofil des Medikaments oft noch nicht vollständig bekannt ist. Die Evidenz ist zum Zeitpunkt der beschleunigten Zulassung deshalb unvollständig; in der Fachliteratur ist in diesem Zusammenhang von «unreifen Daten» oder einer «Evidenzlücke» die Rede.[2]
Beschleunigte Zulassungsverfahren gewinnen zunehmend an Bedeutung. In den USA werden inzwischen rund drei Viertel aller neuen Krebsmedikamente beschleunigt zugelassen, in der EU und der Schweiz liegt dieser Anteil bei ungefähr einem Viertel.[3]
Mögliche Lösungsansätze
Eine möglichst schnelle Zulassung von Medikamenten ist wichtig. Dieser Bedarf ist besonders gross bei Medikamenten, für die es keine Alternative auf dem Markt gibt und wenn der natürliche Verlauf der Erkrankung tödlich ist, was insbesondere auf zahlreiche Krebserkrankungen zutrifft. Entsprechend bieten beschleunigte Zulassungswege eine wichtige und vielversprechende Möglichkeit, um einen schnelleren Zugang von Patienten mit einem schweren Krankheitsverlauf zu neuen Medikamenten zu ermöglichen. Aufgrund der beschriebenen Gefahren könnten folgende drei Lösungsansätze für die Zukunft hilfreich sein und im Interesse der Patienten liegen.
Erstens sollten beschleunigte Zulassungsverfahren konsequent auf Medikamente mit einem potentiell hohen therapeutischen Nutzen beschränkt bleiben – so, wie es der Gesetzgeber eigentlich vorsieht. Dafür sprechen zwei Gründe. Zum einen führt eine beschleunigte Zulassung dazu, dass das Wirkungs- und Sicherheitsprofil des neuen Medikaments noch nicht optimal verstanden wird. Diesem Risiko, welches die Patienten tragen, sollte zumindest ein hoher potentieller Nutzen gegenüberstehen, etwa eine potentiell substanzielle Lebensverlängerung. Obwohl dies gesetzlich vorgesehen ist, zeigt eine Studie, dass nur 17 Prozent der von der US-Behörde beschleunigt zugelassenen Krebsmedikamente einen hohen therapeutischen Nutzen hatten. In der EU betrug dieser Anteil 43 Prozent, bei Swissmedic 38 Prozent.[4]
Zum anderen verfügen Zulassungsbehörden nur über begrenzte Ressourcen. Damit eine beschleunigte Zulassung überhaupt möglich ist, müssen Dossiers priorisiert und innerhalb kürzerer Zeit sorgfältig geprüft werden. Dieselbe Studie zeigte jedoch, dass von den zwischen 2010 und 2024 beschleunigt zugelassenen Krebsmedikamenten in den USA nur 30 Prozent in der vorgesehenen Zeitdauer von der Behörde überprüft und zugelassen wurden. In der EU waren es 5 Prozent und in der Schweiz 49 Prozent. Es stellt sich zumindest die Frage, ob eine speditivere Bearbeitung und rechtzeitige Zulassung bei mehr beschleunigt zugelassenen Medikamenten möglich wäre, wenn der Fokus auf Medikamenten liegen würde, die tatsächlich einen potentiell hohen therapeutischen Nutzen haben.
Zweitens sollten Ärzte und Patienten transparent über die vorhandene Evidenz zur Wirksamkeit und Sicherheit neuer Medikamente aufgeklärt werden. Eine Studie zeigte, dass in den klinischen Richtlinien bei zahlreichen Krebsmedikamenten Hinweise auf bestehende Evidenzlücken fehlten, obwohl diese Richtlinien eine massgebende Hilfestellung für Ärzte bei Behandlungsentscheidungen sind.[5] Des Weiteren gehen viele Patienten davon aus, dass eine Zulassung einen hohen therapeutischen Nutzen und keine schwerwiegenden Nebenwirkungen bedeutet.[6]
Deshalb sollten klinische Leitlinien klar kennzeichnen, wenn zum Zeitpunkt der Zulassung noch unreife Daten oder Evidenzlücken bestehen. Dies erhöht die Chance, dass Ärzte ihre Patienten angemessen über das Nutzen-Risiko-Profil einer neuen Therapie aufklären. Dass diese Informationen für Betroffene relevant sind, zeigt auch eine Studie, wonach Patienten sowie ihre Angehörigen dem Sicherheitsprofil eines neuen Medikaments teilweise sogar mehr Bedeutung beimessen als dessen möglichst schneller Verfügbarkeit.[7]
Drittens könnte eine «Evidenzlücke» in der Preisfestsetzung des neuen Medikaments reflektiert werden. Patienten tragen bei Evidenzlücken ein erhöhtes Risiko. Es stellt sich die Frage, ob dies beim Preis berücksichtigt werden sollte, wobei eine nachträgliche Preiserhöhung nach Vervollständigung der Evidenz, dem Nachweis eines hohen therapeutischen Nutzens und eines tragbaren Sicherheitsprofils möglich wäre. Dies könnte auch dazu führen, dass ein Anreiz bestehen würde, die notwendige Evidenz nach der Zulassung im Rahmen klinischer Studien zu generieren und bei den Zulassungsbehörden nachzureichen. Eine Studie zeigte, dass solche Informationen bei beschleunigt zugelassenen Medikamenten häufig erst verspätet bei den Zulassungsbehörden eingereicht wurden.[8]
Klar ist: Unabhängig davon, wie gut ein Medikament erforscht ist, bleibt immer ein Restrisiko bestehen – sei es, dass die gewünschte Wirkung ausbleibt oder unerwartete Nebenwirkungen auftreten. Selbst die strengste Regulierung kann hier keine absolute Sicherheit garantieren. Ebenso klar ist aber auch: Eine beschleunigte Zulassung geht in der Regel zumindest zu einem gewissen Grad auf Kosten der Evidenz zum Zeitpunkt der Zulassung.
Neue Medikamente sind auf allen Ebenen mit hohen Kosten verbunden. Ihre Entwicklung ist aufwendig und teuer, die stetig steigenden Erstpreise neuer Medikamente, insbesondere von Krebsmedikamenten, belasten unser soziales Krankenversicherungssystem, gleichzeitig ist der Bedarf nach lebensrettenden Medikamenten gross und die Hoffnung der Patienten hoch. All diese Faktoren beeinflussen die Gewichtung zwischen Schnelligkeit und Sicherheit.
Ein offener gesellschaftlicher Diskurs wäre sinnvoll, um zu verstehen, ob wir gegenwärtig die optimale Gewichtung zwischen Schnelligkeit und Sicherheit bei der Zulassung neuer Medikamente geschaffen haben und ob die Risiken zwischen den Akteuren ideal verteilt sind oder ob die heutige Gewichtung angepasst werden sollte. Im Mittelpunkt dieser Diskussion müssen stets die Interessen der Patienten stehen.
[1] Shkabari Brian, Vorko Nicole I., Geerlinks Wesley M., Purh Elizaveta, Diana-Gonsalves Claire M., Sutaria S., Gyawali Bishal: Cancer Medicine Approvals in the US. JAMA 2026. DOI 10.1001/jama.2026.12089.
[2] Vokinger Kerstin Noëlle, Rohner Noah: Preisfestsetzung bei Arzneimitteln − Eine Analyse aktueller Herausforderungen betreffend den Auslandpreisvergleich und therapeutischen Quervergleich sowie Entwicklung von Lösungsvorschlägen. Zeitschrift für Schweizerisches Recht, Band 142, Heft 3, 2023.
Naci Huseyin, Zhang Yichen, Woloshin Steven, Guan Xiaodong, Xu Ziyue, Wagner Anita K.: Overall Survival Benefits of Cancer Drugs Initially Approved by the US Food and Drug Administration on the Basis of Immature Survival Data: a Retrospective Analysis. The Lancet Oncology, 2024.
[3] Simon Hediger, Lara Welti, Camille E.G. Glaus, Ulrich-Peter Rohr und Kerstin Noëlle Vokinger: Review Duration and Therapeutic Value of Cancer Drugs Granted Priority versus Nonpriority Review in the United States, European Union, and Switzerland (2010–2024). In: JCO Oncology Practice, April 2026, S. 1–7.
[4] Simon Hediger, Lara Welti, Camille E.G. Glaus, Ulrich-Peter Rohr und Kerstin Noëlle Vokinger: Review Duration and Therapeutic Value of Cancer Drugs Granted Priority versus Nonpriority Review in the United States, European Union, and Switzerland (2010–2024). In: JCO Oncology Practice, April 2026, S. 1–7.
[5] Avi Cherla, Anita K. Wagner, Olivier J. Wouters, Steven Woloshin, Courtney Davis, Elias Mossialos und Huseyin Naci: Reporting of Clinical Trial Uncertainties with New Cancer Drugs in Journal Publications and Clinical Guidelines. In: JAMA 334 (2025), S. 1480–1482.
[6] Lisa M. Schwartz und Steven Woloshin: Communicating Uncertainties about Prescription Drugs to the Public. A National Randomized Trial. In: Archives of Internal Medicine 171 (2011), S. 1463–1468.
[7] Robin Forrest, Mylène Lagarde, Ajay Aggarwal und Huseyin Naci: Preferences for Speed of Access versus Certainty of the Survival Benefit of New Cancer Drugs. A Discrete Choice Experiment. In: The Lancet Oncology 25 (2024), S. 1635–1643.
[8] Anjali D. Deshmukh, Aaron S. Kesselheim und Benjamin N. Rome: Timing of Confirmatory Trials for Drugs Granted Accelerated Approval Based on Surrogate Measures from 2012 to 2021. In: JAMA Health Forum 4 (2023).
